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distrofia muscolare di tipo 1

 
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Kodia
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MessaggioInviato: Ven Giu 29, 2012 6:49 pm    Oggetto: distrofia muscolare di tipo 1 Rispondi citando

Wall Street Italia del 29-06-2012

Biogen Idec e Isis Pharmaceuticals annunciano una collaborazione globale per il programma "anti

Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) e Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ISIS) hanno annunciato oggi di aver sottoscritto un accordo di collaborazione esclusivo con opzione di estensione globale e in base al quale le due società svilupperanno e commercializzeranno un nuovo farmaco antisenso per il trattamento della distrofia muscolare di tipo 1 (DM1), nota anche come malattia di Steinert. La DM1, la forma più comune di distrofia muscolare negli adulti, è una malattia genetica neuromuscolare caratterizzata da una progressiva atrofia muscolare, debolezza e spasmi muscolari invalidanti. Causata da un difetto genetico nel gene della protein-chinasi della distrofia miotonica (dystrophia myotonica-protein kinase, DMPK) nel quale una sequenza di tre nucleotidi si ripete ampiamente, produce un RNA tossico e insolitamente lungo che si accumula nelle cellule e impedisce la produzione delle proteine necessarie per una normale funzionalità cellulare. Il programma "antisense" DM1 di Isis è in fase di sviluppo per correggere il difetto genetico di base che causa la DM1. Isis riceverà un pagamento anticipato di 12 milioni di dollari ed è responsabile per la scoperta di un importante farmaco, il primo di una nuova categoria a entrare nel mercato e mirato al gene DMPK per il trattamento della DM1. Isis ha i requisiti per ricevere pagamenti milestone (eseguiti in funzione degli obiettivi raggiunti) fino a 59 milioni di dollari per lo sviluppo clinico del farmaco mirato al gene DMPK prima della concessione della licenza. Biogen Idec ha la possibilità di autorizzare il farmaco mediante Isis fino al completamento della fase 2 della sperimentazione. Isis potrebbe ricevere fino a un massimo di 200 milioni di dollari per tasse di licenza e pagamenti normativi milestone. Inoltre, Isis riceverà percentuali sugli utili in doppia cifra sulle vendite del farmaco. Isis avrà la responsabilità dello sviluppo globale del farmaco fino al completamento della fase 2 della sperimentazione clinica, mentre Biogen Idec fornirà consulenza sulla progettazione della sperimentazione clinica e sulla strategia normativa. Se Biogen Idec sfrutterà questa possibilità, si farà carico delle responsabilità relativa allo sviluppo globale e normativo e alla commercializzazione. "La distrofia miotonica è una malattia neuromuscolare debilitante che spesso colpisce intere famiglie", ha affermato Steven H. Holtzman, Vicepresidente esecutivo per lo sviluppo aziendale di Biogen Idec. "Le richieste insoddisfatte sono enormi, e non esistono attualmente terapie per rallentare o fermare la progressione della malattia. La distrofia miotonica ha una causa genetica identificabile, questo programma risponde alla nostra missione di fornire terapie innovative ai pazienti affetti da una serie di malattie neurologiche. Il composto antisense di Isis può fare la differenza. Questa collaborazione, la seconda che abbiamo con Isis, riflette lo straordinario rispetto che abbiamo per la loro leadership scientifica e l'esperienza nella tecnologia antisense". "Biogen Idec è leader mondiale nel settore delle malattie neurodegenerative", ha affermato B. Lynne Parshall, J.D., Amministratore delegato, Direttore finanziario e Segretario di Isis. "Questa collaborazione ci permette di allargare la nostra gamma di farmaci per le malattie rare e gravi grazie al sostegno e alle risorse di Biogen Idec. Fa anche da complemento alla nostra nuova alleanza con Biogen Idec per il nostro programma di fase 1 per l'atrofia muscolare spinale, o SMA. Come per l'atrofia muscolare spinale, stiamo utilizzando la nostra tecnologia "antisense" in un modo unico per curare un'altra malattia devastante. Biogen Idec è il partner ideale per questi programmi, grazie alla sua esperienza nel campo delle malattie neurodegenerative e alla sua portata globale che contribuisce a rendere disponibili queste terapie ai pazienti che non hanno altre opzioni di cura". "La DM1 è una malattia progressiva che porta alla perdita graduale delle funzionalità muscolari", ha dichiarato Charles A. Thornton, M.D., School of Medicine della University of Rochester Medical Center. "Nelle fasi finali causa problemi alla respirazione e alla deambulazione. La DM1 colpisce abitualmente diversi componenti di una stessa famiglia e addirittura diverse generazioni, dai neonati, ai giovani adulti ai componenti più anziani contemporaneamente. I test genetici possono contribuire a identificare le persone che rischiano di sviluppare la DM1, ma non esistono terapie disponibili per rallentare l'insorgere dei sintomi o per rallentare la progressione della malattia. Dato che la sostanza che causa la malattia nella DM1 è un RNA tossico, tale malattia può essere affrontata con l'approccio "antisense" di Isis, che mira in modo selettivo all'RNA tossico interno alla cellula, rimuovendolo e ristabilendo la normale funzionalità cellulare". Questa collaborazione avviene dopo un accordo di collaborazione con opzione internazionale fra Biogen Idec e Isis, annunciato a gennaio per lo sviluppo e la commercializzazione del farmaco sperimentale antisenso di Isis, ISIS-SMNRx, per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA). Informazioni sulla DM1 La DM1 è una malattia neuromuscolare genetica caratterizzata da spasmi muscolari invalidanti e da una progressiva debolezza ed esaurimento muscolare. La DM1 colpisce anche molti atri organi interni; i pazienti affetti da DM1 possono essere infatti affetti da sintomi quali insensibilità all'insulina, cataratta e infertilità. Si stima che la DM1 colpisca circa 150.000 pazienti negli USA, in Europa e in Giappone. Viene trasmessa da genitori a figli, con le generazioni successive che presentano sintomi più gravi nella prima parte della loro vita. La probabilità che un bambino erediti la DM1 è del 50% se uno dei genitori è portatore del difetto genetico. La DM1 è causata da un difetto nel gene DMPK che produce un aumento nel numero delle ripetizioni di triplette CTG interne al gene. Tale espansione del DNA produce una molecola di RNA insolitamente grande che si accumula nelle cellule, fra cui anche quelle dei muscoli, e che impedisce la produzione di proteine essenziali per una normale funzionalità cellulare. La gravità e l'età dell'insorgere della DM1 è correlata al numero di ripetizioni di triplette, che aumentano da una generazione alla successiva. Non esistono terapie che possano modificare la malattia per i pazienti affetti dalla DM1 e le terapie attuali tendono a minimizzare i sintomi e la disabilità. Informazioni sul meccanismo antisenso ed enzima RNasi-H Un meccanismo antisenso è un processo in cui un acido nucleico si lega a una molecola di RNA e forma una molecola duplex. La formazione di tale molecola impedisce all'RNA di funzionare normalmente e di produrre una specifica proteina. Grazie all'uso del meccanismo antisenso, i medicinali di Isis possono ridurre la produzione di proteine patogene che sono in gran parte irraggiungibili con i tradizionali approcci di scoperta e sviluppo di farmaci. La gran parte dei farmaci antisenso di Isis in fase di sviluppo attiva un enzima cellulare chiamato RNasi H. In seguito alla sua attivazione, l'enzima RNasi H cerca e distrugge le molecole mRNA duplex, inibendo la produzione cellulare di proteine specifiche. La terapia per la DM1 offre un'opportunità unica per il meccanismo antisenso. Il difetto genetico nel gene DMPK crea un RNA tossico al posto di una proteina patogena. L'RNA tossico si accumula all'interno del nucleo delle cellule e impedisce la produzione di alcune proteine essenziali per la normale funzione cellulare. L'attivazione dell'RNasi H avviene all'interno del nucleo cellulare per cui i farmaci antisenso di Isis presentano una strategia terapeutica specifica per il trattamento della DM1. Con gli studi preclinici i farmaci antisenso di Isis hanno dimostrato di riuscire a ridurre con potenza e selettività l'effetto tossico dell'RNA del gene DMPK. Informazioni su Biogen Idec Grazie a scienza e medicina all'avanguardia, Biogen Idec scopre, sviluppa e fornisce a pazienti di tutto il mondo terapie innovative per il trattamento di malattie neurodegenerative, emofilia e malattie autoimmuni. Fondata nel 1978, Biogen Idec è la società di biotecnologia indipendente più vecchia al mondo. Pazienti di tutto il mondo beneficiano delle sue terapie avanzate per la sclerosi multipla. La società genera oltre 5 miliardi di dollari di entrate annue. Per le etichette dei prodotti, i comunicati stampa e ulteriori informazioni sulla società, si rimanda al sito Internet
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Informazioni su Isis Pharmaceuticals Isis sta sfruttando la propria posizione leader nella tecnologia "antisense" per scoprire e sviluppare nuovi farmaci per la propria catena produttiva e per i propri partner. La gamma offerta da Isis comprende 25 farmaci per il trattamento di svariate malattie, in particolare quelle cardiovascolari, metaboliche, malattie gravi e rare e cancro. Il partner di Isis, Genzyme, prevede di mettere in commercio il prodotto principale di Isis, KYNAMRO™, dopo l'approvazione a livello normativo, che dovrebbe essere concessa nel 2012. I brevetti di Isis rappresentano una forte e ampia protezione per i suoi farmaci e le sue tecnologie. Per maggiori informazioni su Isis, visitare il sito
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Dichiarazione di esonero di responsabilità di Biogen Idec Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali, comprese dichiarazioni relative allo sviluppo e alla commercializzazione di prodotti. Tali dichiarazioni previsionali possono essere accompagnate da parole quali "anticipare", "credere", "stimare", "prevedere", "intendere", "potrebbe", "pianificare", "futuro" e altri termini o parole dal significato simile. Consigliamo di non fare eccessivo affidamento su tali dichiarazioni. Lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci sono legati a un elevato livello di rischio. I fattori che potrebbero far sì che i risultati effettivi si differenzino sostanzialmente da quanto si prevede attualmente comprendono il rischio che si verifichino eventi indesiderati e non sicuri, la richiesta di ulteriori informazioni da parte delle autorità normative o la mancata approvazione di una nuova potenziale terapia, la possibilità che il rimborso prodotti sia limitato o non disponibile, che ci siano problemi con i processi produttivi della società, che i diritti di proprietà intellettuale potrebbero non venire protetti adeguatamente, nonché gli altri rischi e incertezze descritti nella sezione relativa ai fattori di rischio della più recente relazione annuale o trimestrale di Biogen Idec Inc. e in altre relazioni archiviate presso la SEC. Queste dichiarazioni si basano sulle nostre attuali convinzioni e previsioni e sono valide solo dalla data del presente comunicato stampa. Biogen Idec Inc. non si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente alcuna dichiarazione previsionale. Dichiarazione di esonero da responsabilità di Isis Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali relative alla cooperazione strategica di Isis con Biogen Idec e a scoperta, sviluppo, attività, potenziale terapeutico, sicurezza e commercializzazione del farmaco antisenso mirato al gene DMPK per il trattamento della DM1. Qualsiasi dichiarazione che descriva gli obiettivi, le aspettative, le stime finanziarie o di altro tipo, le intenzioni o convinzioni, compresa la prevista commercializzazione di KYNAMRO™, è una dichiarazione previsionale e deve essere considerata come una dichiarazione a rischio. Tali dichiarazioni sono soggette a certi rischi e incertezze, in particolar modo quelli collegati al processo di scoperta, sviluppo e commercializzazione di farmaci che siano sicuri ed efficaci come trattamenti terapeutici sulle persone e allo sforzo di creare un'attività commerciale relativa a tali farmaci. Le dichiarazioni previsionali di Isis contengono anche supposizioni che, nel caso non si realizzino o si dimostrino erronee, potrebbero causare risultati sostanzialmente diversi da quelli espressi o sottintesi in tali dichiarazioni previsionali. Malgrado le dichiarazioni previsionali di Isis riflettano la buona fede della sua direzione, tali dichiarazioni si basano solo su fatti e fattori attualmente noti a Isis. Si consiglia dunque di non fare eccessivo affidamento su tali dichiarazioni. Questi e altri rischi collegati ai programmi di Isis sono descritti con maggiori dettagli nella relazione annuale di Isis sul modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2011 e nella più recente relazione trimestrale sul modulo 10-Q, archiviati presso la SEC. È possibile ottenere copie di questi e altri documenti rivolgendosi alla società. Isis Pharmaceuticals® è un marchio registrato di Isis Pharmaceuticals, Inc. KYNAMRO™ è un marchio registrato di Genzyme Corporation. Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente valido.

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