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Tay Sachs

 
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Inviato: Sab Nov 25, 2017 11:06 am    Oggetto: Ads

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Kodia
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MessaggioInviato: Lun Lug 11, 2011 3:29 pm    Oggetto: Tay Sachs Rispondi citando

apro questo Thread nell'intenzione di raccogliere il maggior numero possibile di informazioni, per cui chiunque avesse da segnalare un articolo, trasmissione, link o quant'altro (pure se fosse in lingua straniera)e è pregato di farlo Smile

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Kodia
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MessaggioInviato: Lun Lug 11, 2011 3:36 pm    Oggetto: Rispondi citando

a beneficio d'inventario copincollo questo, che da l'idea (almeno una delle idee...) di come procediamo in Italia, dal sito legislazione.camera.it:

6 maggio 2003Resoconto stenografico dell'Assemblea
Seduta n. 304 del 6/5/2003




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(Sperimentazione di un farmaco per i malati di Tay Sachs - nn. 3-00134 e 3-01386)
PRESIDENTE. Avverto che le interrogazioni Tidei n. 3-00134 e n. 3-01386 (vedi l'allegato A - Interrogazioni e interpellanze sezione 3), che vertono sullo stesso argomento, saranno svolte congiuntamente.
Il sottosegretario di Stato per la salute, onorevole Guidi, ha facoltà di rispondere.

ANTONIO GUIDI, Sottosegretario di Stato per la salute. Signor Presidente, l'avvio della sperimentazione clinica del farmaco Vevesca per il trattamento dei pazienti affetti da sindrome di Tay Sachs necessita della predisposizione e della conseguente approvazione di uno specifico protocollo terapeutico secondo la procedura prevista dalle norme vigenti in materia; tra queste norme, acquistano particolare rilievo il decreto ministeriale del 28 luglio 1977, quello del 27 aprile 1992 e il decreto del Presidente della Repubblica n. 754 del 1994. Questa normativa, peraltro, è destinata ad armonizzarsi a livello europeo con il previsto ed auspicato recepimento della direttiva 20/2001 (del 4 aprile 2001) concernente il riavvicinamento delle disposizioni legislative, regolamentari ed amministrative degli Stati membri dell'Unione europea, relative all'applicazione della buona pratica clinica nell'esecuzione delle sperimentazioni di medicinali per uso umano.
L'iniziativa della procedura sperimentale può essere assunta dalla stessa ditta farmaceutica produttrice, ma se ne possono fare promotori anche società scientifiche, gruppi di studio, oppure singoli medici.
Inoltre, contemporaneamente e/o in alternativa alla sperimentazione clinica, è possibile ricorrere al cosiddetto «uso compassionevole» del farmaco in questione, quale ulteriore modalità di utilizzo, a carattere strettamente individuale, dei farmaci non ancora autorizzati o già autorizzati, ma per una indicazione terapeutica diversa da quella oggetto di registrazione.
In questo caso il medico curante, il quale, per personale valutazione diagnostica, ritenga che l'ammalato da lui seguito necessiti di un farmaco non ancora ufficialmente approvato dalla commissione unica del farmaco, ne può concordare la fornitura con il distributore del prodotto, presentando all'azienda farmaceutica una documentata relazione, riferita esclusivamente a quel solo e determinato malato.
La documentazione verrà valutata dal responsabile di prodotto (o, comunque, solo dall'azienda insieme al medico che ne ha fatto richiesta), che deciderà se fornire il farmaco o meno, ovviamente se ne ha disponibilità.
Va rammentato, inoltre, che, con esclusivo riferimento ai farmaci già oggetto di autorizzazione all'immissione in commercio, l'articolo 3, comma 2, del decreto-legge del 17 febbraio 1998, n. 23, recante «Disposizioni urgenti in materia di sperimentazioni cliniche in campo oncologico e altre misure in materia sanitaria», convertito, con modificazioni, nella legge 8 aprile 1998, n. 94, prevede, altresì, che il medico, sotto la sua diretta responsabilità e con il consenso informato del paziente, possa impiegare un medicinale già registrato in Italia per un'indicazione, una via, o una modalità di somministrazione o di utilizzazione che non figura tra quelle autorizzate o previste nello speciale elenco di medicinali di cui all'articolo 1, comma 4, della legge 23 dicembre 1996, n. 648.
Ciò avviene qualora il paziente stesso non possa essere utilmente trattato con medicinali per i quali sia già approvata quella indicazione terapeutica, e sempre che tale impiego sia avvalorato dalla letteratura scientifica internazionale.
Per quanto riguarda, in particolare, il farmaco Vevesca, si è provveduto a contattare il dottor Robert Swan dell'azienda farmaceutica OGS (Oxford Glycoscience), il quale ha riferito che il prodotto in questione, ora ridenominato Zavesca, sulla base di un accordo raggiunto con la società Actelion, verrà lanciato in Italia per i pazienti affetti da sindrome di Tay Sachs, nei prossimi mesi del 2003 - al momento è in atto la procedura di definizione e



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negoziazione del prezzo - e che, in parallelo allo sviluppo degli studi clinici, si stanno progettando dei programmi nominativi su specifici pazienti.
Proprio in riferimento a questi ultimi, non appena saranno finalizzati, lo stesso dottor Swan provvederà ad inserire, nell'elenco dei potenziali pazienti da trattare con il prodotto, anche - come detto - quelli italiani, dietro segnalazione dei rispettivi medici curanti.
Pertanto, è necessario che venga inviato direttamente al dottor Swan l'elenco dei pazienti affetti da questa sindrome e potremo fornire tutti i riferimenti (sia gli indirizzi sia i numeri di fax) per chi lo ritenesse necessario.

PRESIDENTE. L'onorevole Tidei ha facoltà di replicare.

PIETRO TIDEI. Signor Presidente, rispetto alla risposta dell'onorevole sottosegretario debbo dichiarare la mia insoddisfazione per due specifiche ragioni. La prima riguarda i tempi della risposta. Onorevole sottosegretario, la mia prima interrogazione sull'argomento risale al luglio 2001. Da quella data sono trascorsi quasi due anni - lo ripeto: due anni - e la bambina che allora aveva 16 mesi oggi ha quasi quattro anni; vorrei ricordare che sono quattro i bambini che, da varie parti d'Italia, si erano rivolti alla mia persona ed a qualche medico che ha sollevato il problema. Una di questi, affetta da una malattia grave e letale quale la Tay Sachs, si è oggi irrimediabilmente aggravata con speranze di sopravvivenza praticamente pari a zero. Pertanto, è ovvio che, se la funzione di un'interrogazione è spesso quella di sollevare, di porre o di portare all'attenzione del Governo o di altri organi competenti, con la dovuta tempestività, un problema che, altrimenti, avrebbe trovato difficile soluzione, dopo due anni di tempo è probabile che quell'urgenza non vi sia più, perché nel frattempo il malato è deceduto o le sue condizioni sono così gravi o irrimediabilmente compromesse che una risposta ed un intervento così tardivo probabilmente non servono a niente.
Questa è la prima ragione della mia insoddisfazione. Lei prima parlava di uso compassionevole del prodotto, al di fuori degli schemi e dei protocolli. Tuttavia, onorevole sottosegretario, sono stato costretto a presentare nuovamente un'interrogazione sullo stesso argomento quando il ministro Sirchia rese pubblica un'importante notizia secondo cui una bambina malata di glicogenosi, malattia rara da accumulo, avrebbe potuto finalmente sperimentare l'atteso farmaco della Genzyme, già registrato all'FDA. Allora, ovviamente, molti genitori si chiesero perché il ministro Sirchia fosse intervenuto eccezionalmente per questo fatto, mentre un altro caso, con riferimento al quale, peraltro, giaceva presso gli uffici del ministero un'interrogazione parlamentare, non era stato preso in considerazione; un caso analogo aveva trovato l'attenzione e l'interessamento del ministro, mentre tanti altri casi simili non avevano ottenuto altrettanta attenzione. Presentai, quindi, un'interrogazione chiedendo il motivo per cui, avendo presentato un atto di sindacato ispettivo, ad esso non fosse stata data risposta, né peraltro si fosse intervenuti per risolvere quel problema, mentre nel frattempo il ministro aveva tentato di risolvere un caso analogo, lasciando ovviamente irrisolti gli altri casi.
Allora, ovviamente, rispetto a ciò che lei ha affermato, non possiamo essere soddisfatti. Lei non ha fatto nient'altro che ricordarci come funzionano le regole e, quindi, le leggi esistenti in materia. Peraltro, due anni fa noi chiedevamo che il ministro adottasse le stesse iniziative intraprese in via eccezionale anche per questi quattro casi presenti oggi in Italia e che coinvolgono alcune famiglie, di Ladispoli, di Teramo, di Trivento e di un altro paese, che sono peraltro in contatto con il professor Bembi di Trieste e con il professor Cohen di Verona, che sono i centri accreditati per la sperimentazione del farmaco. Peraltro, essi avevano già dato la disponibilità per l'avvio di un protocollo di sperimentazione che è ancora solo teorico.
Signor sottosegretario, chiederei, al di là della sua risposta più o meno formale,



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che lei si interessasse personalmente di questi casi perché tali famiglie sono ancora in attesa della suddetta sperimentazione. Addirittura, una famiglia ha dovuto rinunciare perché le sopraggiunte complicanze riducono praticamente a zero le possibilità di sopravvivenza della bambina. Tuttavia, vi sono le altre famiglie che ancora aspettano. Lei mi dice che il farmaco verrà sperimentato tra qualche mese, ma perché, nel frattempo, non si ottiene una sperimentazione in via del tutto eccezionale o un uso compassionevole del prodotto? Tra l'altro, in Israele, paese a più alta incidenza di Tay Sachs, la sperimentazione è stata sospesa per gravi effetti collaterali del farmaco in oggetto. Vorremmo sapere se sia così. Credo sia giusto avere risposte chiare ed ufficiali e percorrere, se possibile, la strada del cosiddetto uso compassionevole del farmaco.
In ogni caso, bisogna dire chiaramente qual è la situazione senza alimentare speranze per famiglie già così duramente provate. Vede, quando una famiglia ha in casa un bambino o una bambina così gravemente colpiti è facile che si abbandoni a speranze. Dunque, sarebbe opportuno che da parte del ministero arrivasse una parola chiara e, soprattutto, che il ministero stesso fornisse indicazioni utili non aspettando due anni come è successo in questo caso.

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